分子胶水与异常蛋白结合,而不与正常蛋白结合?
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发布时间：2022-05-11 16:07
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时间：2023-10-14 21:22
亨廷顿病（或称亨廷顿舞蹈症）位列四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。由于引起该病的变异亨廷顿蛋白（mHTT）生化活性未知，无法靶向，传统依靠阻断剂以阻断致病蛋白活性的方法并不适用。
近日，复旦大学生命科学学院鲁伯埙与丁澦课题组和复旦大学信息科学与工程学院光科学与工程系费义艳课题组等多学科团队通力合作，开创性地提出基于自噬小体绑定化合物（ATTEC）的药物研发原创概念，并巧妙地通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选，发现了特异性降低亨廷顿病致病蛋白的小分子化合物，有望为亨廷顿病的临床治疗带来新曙光。
北京时间10月31日凌晨，相关研究成果《HTT-LC3连接化合物对变异HTT蛋白的等位基因选择性降低》（“Allele-selective
Lowering of Mutant HTT Protein by HTT-LC3 Linker
Compounds”）以长文(Article)形式发表于《自然》（Nature）主刊。鲁伯埙、费义艳和丁澦为该论文通讯作者，复旦大学博士生李朝阳、王岑、王紫英和朱成钢为第一作者。该研究工作受到了国家自然科学基金委以及国家科技部等多个项目的资助。
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时间：2023-10-14 21:22
