腺相关病毒简介

发布网友发布时间：2024-10-01 02:50

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热心网友时间：2024-10-31 06:36

腺相关病毒：基因治疗与神经科学的黄金钥匙

腺相关病毒（Adeno-associated Virus，简称AAV），是细小病毒科的一员，以其独特的单链DNA结构和复制缺陷特性，成为了基因工程领域的一颗璀璨明珠。作为改造后的rAAV工具，它在基因表达、操作和治疗领域展现出了无可匹敌的优势。

AAV对中枢神经系统具有卓越的亲和力，它的基因表达持久且细胞毒性极低。尤其是其高滴度特性，使得一个神经元能被多个病毒粒子感染，确保外源基因的高效表达，使其成为神经科学研究中不可或缺的表达载体。其episome的存在，让rAAV在细胞*不活跃的组织中能保持长达数月的基因表达，这一点在基因治疗中尤其珍贵。

AAV的六大优势

持久的表达能力：大多数rAAV不会整合到宿主基因组，而是形成附加体，即使细胞*，基因表达也不会立即终止。在特定组织中，这能保持基因表达长达六个月以上。
强大的扩散性：由于体积小、滴度高，rAAV能轻易穿透血脑屏障，成为理想的神经元和胶质细胞感染工具。
精准的组织选择：AAV有多种血清型，每种对特定器官有高度特异性，使之在动物实验中成为首选。
安全无害：AAV尚未发现对人体致病，且被FDA批准用于人体基因治疗，其安全性得到了全球认可。
低免疫反应：大剂量局部注射时，AAV对肌肉、脑、眼等组织的免疫原性低，减少了治疗后的不良反应。
稳定存储性：在适宜条件下，rAAV可稳定存储且对抗氯仿等化学试剂具有抗性，方便储存和使用。

案例见证力量

视网膜研究

胰腺治疗

神经系统示例

综上所述，腺相关病毒凭借其独特的特性和广泛应用，正在逐步成为基因治疗和神经科学探索的重要工具，展现出无限的潜力和广阔的应用前景。