FDA批准多发性骨髓瘤新药泊马度胺
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发布时间：2024-09-26 06:35
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时间：2024-11-14 05:08
多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。
Pomalyst是一种药丸，它调节人体的免疫系统，摧毁癌细胞并抑制其生长。它适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺(lenalidomide)和硼替佐米(bortezomib)，对治疗没有应答(未能奏效)和在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治性)的患者。
Pomalyst是免疫调节剂一类的，继来那度胺和沙利度胺(thalidomide)之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。
2012年7月，FDA曾经批准Kyprolis(carfilzomib)治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis相类似，Pomalyst也是通过FDA的加速审批程序获得批准，并且获得罕用药待遇。
Pomalyst的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率，或ORR)。患者被随机分配接受单独Pomalyst或Pomalyst加低剂量皮质类固醇地塞米松(dexamethasone)。
结果显示：接受Pomalyst单一治疗的患者7.4达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论(统计时依然有应答)。Pomalyst加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。
Pomalyst的标签带有一个加框警示语，提醒患者和医护人员该药不可给孕妇使用，因为它可能会导致危及生命的严重出生缺陷，该药可能导致血液凝块。
由于Pomalyst对胎儿有风险，Pomalyst通过风险评估和消减计划(REMS)配发：按照REMS要求，医师与患者签署。尤其是没有怀孕而可能受孕的女性患者，需作妊娠测试和避孕，男性患者必须根据要求采取避孕措施。药房需按照REMS认证，该药只能处方给符合要求的患者。
常见的副作用有抵御感染的白血细胞(中性粒细胞)减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低(贫血)、便秘、腹泻、血小板减少下降(血小板减少症)、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。
Pomalyst、来那度胺和沙利度胺均由Celgene公司销售，Kyprolis由Onyx制药公司销售。
