基因治疗主要分类
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发布时间：2024-09-05 00:33
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时间：2024-10-21 17:20
基因治疗主要分为两大类，一是基因修正和基因置换，又被称为基因打靶技术。这类方法旨在修正缺陷基因的异常序列，通过同源重组手段，在缺陷基因的原位进行精确修复，不改动基因组其他部分。基因增强和基因失活则属于另一类，不涉及去除异常基因，而是通过导入正常基因以正常表达，弥补缺陷基因的功能。或者通过特定方式阻止异常基因的翻译或转录，以达到抑制表达的目的。
按治疗靶细胞类型，基因治疗分为生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗对象包括精子、卵子和早期胚胎细胞，但鉴于技术的不成熟和伦理争议，目前仍处于研究禁区。在当前条件下，主要的基因治疗应用局限于体细胞治疗。
基因治疗的给药途径有ex vivo（体外）和in vivo（体内）两种。ex vivo途径是先在体外将含有外源基因的载体导入人体细胞，经过扩增后再输回体内。这种方法相对经典，安全可控，但技术复杂，难以大规模推广。相比之下，in vivo途径则是将基因直接导入体内，通过病毒或非病毒载体实现，操作简便，便于推广，但技术尚不成熟，存在疗效维持时间短、免疫排斥和安全性等问题。
扩展资料基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
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