基因治疗基因治疗方法
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发布时间：2024-10-05 23:35
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时间：2024-10-08 15:59
基因治疗主要依赖于基因转移技术，这是一种将正常或外源基因导入细胞的过程。以下是几种常见的基因转移方法：
1. 特异正常基因分离与克隆：通过重组DNA技术和基因定位研究，已经分离并克隆了众多人类基因。利用基因探针和精确定位，任何基因理论上都能被克隆。人工合成DNA探针和体外基因合成是克隆前提的有利条件。
2. 外源基因转移方法：
2.1 化学法：通过钙离子和特定化合物协助，将基因颗粒直接注入细胞，但转化效率低。
2.2 物理法：
2.2.1 电穿孔法：细胞置于电场中产生穿孔，使DNA进入细胞，但可能损伤细胞。
2.2.2 显微注射法：直接在细胞核内注射基因，适合生殖细胞，但体细胞操作困难。
2.2.3 脂质体法：外源基因包裹在脂质体中，与细胞融合或注入病灶，可提高效率。
2.3 同源重组法：通过基因重组将外源基因定位到染色体特定位置，替换缺陷基因，但体细胞操作受限制。
2.4 病毒介导基因转移：如反转录病毒载体，利用病毒作为基因载体，感染细胞，但存在致癌风险。
3. 靶细胞选择：选择耐受处理、增殖活跃、容易转化和表达目标基因的细胞，如骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞等，是基因治疗成功的关键。
扩展资料
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
