目前的基因治疗策略有哪些?还存在哪些尚未解决的问题?
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发布时间：2023-06-26 22:59
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时间：2023-09-19 07:22
①基因置换
基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。
②基因修复
基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。
③基因修饰
又称基因增补，将日的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血栓形成。
④基因失活
利用反义技术能特异地封闭基因表达特性，抑制- -些有害基因的表达，以达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达，增加化疗效果。
⑤免疫调节
将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防止肿瘤复发的目的。
⑥增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性
采用给子前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损伤。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，然后给予病人无毒性GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物。因而肿瘤细胞被杀死，而对正常细胞无影响。
(2)基因治疗存在以下尚未解决的问题
①缺乏安全、有效、有组织特异性和靶向性的基因转载系统;
②缺乏稳定的表达和转录后的宿主反应：
③一个治疗流程只对一个病人有效，用于其它病人则有可能引起免疫反应;
④费用高;
⑤科学家还不能完全控制基因治疗的方向;
⑥目前还在研究试验阶段，无法完全应用于临床。
