原发性骨髓纤维化的治疗
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发布时间：2022-04-22 18:52
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时间：2023-06-26 02:40
IMF是一种进展缓慢性疾病，病程比较漫长，部分患者不经任何治疗可长期稳定。目前异基因造血干细胞移植是惟一可能治愈IMF的方法，其他药物或方法都只是改善患者的症状。1.异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）术异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）术虽然是目前能够治愈IMF的惟一方法，但是由于供体的来源、年龄、移植后并发症等各种原因只有很少数患者接受了Allo-SCT术。2.雄激素及蛋白同化激素接受姑息治疗的患者可选择雄激素及蛋白同化激素单药或者联合肾上腺糖皮质激素（泼尼松），需长期应用，通过刺激骨髓造血细胞改善症状，治疗有效率30%～60%。3.细胞毒性药物羟基脲、6-硫鸟嘌呤等，可以降低患者增高的的白细胞和血小板，不同程度的缩小脾脏。有研究可以减轻骨髓纤维化的程度，对JAK2V617F基因突变患者有效率会更好。4.脾切除由于巨脾导致患者诸多临床症状及脾功能亢进表现时，可以考虑脾切除。但脾切除对IMF患者有较高的手术风险，手术相关死亡率高并且常有严重的短期和长期的并发症，至今仍有争议。因此，应严格选择患者进行脾切除术。手术适应证原则限定：症状性脾大、输血依赖性贫血、难治性血细胞减少症及重度门静脉高压。5.沙利度胺可消除全身症状、缩小脾脏、改善贫血、改善白细胞和血小板数目。有效率20%～40%。需注意沙利度胺的副作用。6.雷那度胺单药或联合泼尼松治疗，对于贫血、脾大、血小板减少的总有效率分别是22%、33%、50%。需注意出现的的副作用。7.干扰素-α有抑制正常粒系祖细胞和巨核细胞增殖作用而发挥效应，需长期应用。少数病例临床症状及体征取得一定程度的缓解。8.新药Ruxolitinib是JAK-1和JAK-2激酶抑制剂，是美国FDA批准的第一种用于治疗IMF的药物。试验研究患者是在接受常规治疗失败和（或）不适合接受骨髓移植后进行试验治疗，结果35%脾脏体积缩小，50%减少临床症状。在国内也已经进行临床试验。（目前国内尚无药物）
