基因修复技术

发布网友 发布时间：2022-04-29 19:09

我来回答

共3个回答

热心网友 时间：2022-06-20 09:14

人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。 进行基因治疗必须具备下列条件：①选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；②纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与*的机制与条件；③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。 1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目前已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中 1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发。此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验。目前,我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。 总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。

热心网友 时间：2022-06-20 09:14

基因修复技术引关注很多遗传性疾病未来不是问题
有些病，很难根治，但通过基因修复技术，为医学界以及患者带来了光明。科学家通过实验，通过基因修复技术，可以治愈小白鼠白内障遗传疾病。放到人的身上，只要条件符合，也一样奏效。近日，更有科学家提出，这种技术可以令人类得到永生。
40多年来，基因疗法一直都被大家看作是治疗基因缺陷遗传性疾病的手段之一。最典型的基因治疗就是利用人工改造过的逆转录病毒载体往患者患病细胞的基因组中插入一个有功能的基因，代偿缺陷基因的功能，即所谓的基因替换疗法。
虽然已经利用这种添加外源基因的方法治疗过某些遗传性疾病，比如严重的联合免疫缺陷病，并且取得过非常好的治疗效果，但是副作用也同样非常明显。因此有人提出了基因修复方案，Genovese等人将为我们带来基因修复技术的最新发展概况。
对于HSC细胞这种取自病变组织的干细胞，基因修复技术也许会是一个更好的选择。随着细胞重编程技术的不断进步，对这些源自患者自身的iPCS细胞或诱导HSC细胞进行基因修复可能会成为一种比较成功的临床治疗手段。不过在这一天到来之前，我们也很乐于看到Genovese等人取得更多、更大的技术突破。

热心网友 时间：2022-06-20 09:15

付费内容限时免费查看回答基因修复技术引关注很多遗传性疾病未来不是问题

有些病，很难根治，但通过基因修复技术，为医学界以及患者带来了光明。科学家通过实验，通过基因修复技术，可以治愈小白鼠白内障遗传疾病。放到人的身上，只要条件符合，也一样奏效。近日，更有科学家提出，这种技术可以令人类得到永生。

40多年来，基因疗法一直都被大家看作是治疗基因缺陷遗传性疾病的手段之一。最典型的基因治疗就是利用人工改造过的逆转录病毒载体往患者患病细胞的基因组中插入一个有功能的基因，代偿缺陷基因的功能，即所谓的基因替换疗法。

虽然已经利用这种添加外源基因的方法治疗过某些遗传性疾病，比如严重的联合免疫缺陷病，并且取得过非常好的治疗效果，但是副作用也同样非常明显。因此有人提出了基因修复方案，Genovese等人将为我们带来基因修复技术的最新发展概况。

对于HSC细胞这种取自病变组织的干细胞，基因修复技术也许会是一个更好的选择。随着细胞重编程技术的不断进步，对这些源自患者自身的iPCS细胞或诱导HSC细胞进行基因修复可能会成为一种比较成功的临床治疗手段。不过在这一天到来之前，我们也很乐于看到Genovese等人取得更多、更大的技术突破。

提问贵公司，对于白塞氏风湿病，有没有相关研究？

回答很抱歉没有