TALEN靶向基因敲除或基因敲入治疗精神分裂症

发布网友发布时间：2022-05-14 02:13

共2个回答

热心网友时间：2023-11-23 10:13

被TALEN吸引进来了，最近用这个做敲除鼠。您提出的问题，可能遇到以下阻力：

伦理学的阻碍：对人类的基因操作是被严格控制的，即使是非人灵长类也很敏感；

科学认识上的缺陷：比如楼上提到致病机理不明，环境因素变量等，另外TALEN还可能脱靶，用CAS9/gRNA可能会好点，毕竟可以同时对多个基因进行操作；

技术难度也很大：目前的敲除效率还有待提高，如果是敲入的话就更困难了，in vivo的TALEN敲入也是今年才实现的；另外还要有合适的delivery，对于神经组织或肌肉组织这种*能力差的组织，目前最有效的是用AAV，但是TALEN和AAV的结合应用还比较少，但是有个和TALEN类似的ESF（模块化、特异性的剪切目标RNA）已有和AAV的结合应用。

希望对您的问题有帮助，谢谢！

追问把每一个神经细胞都改变基因，是不是难度太大了

追答如果是渗透性的问题，神经系统还算好，AAV会很有效(Stoica L, Curr Protoc Microbiol. 2013 May)。如果致病机理明确的话，要达到治疗目的不一定必须去改变每一个细胞的基因，比如说缺乏某种酶，只需要让其中部分细胞能正常表达这种酶就能有效的缓解症状。
但是TALEN可能有难以逾越的障碍，因为直接导致的是双链剪切，非同源的末端链接(NHEJ)修复又如此的不靠谱，细胞说不定会直接挂了。

热心网友时间：2023-11-23 10:13

不能够吧=。=精分相关基因又不只一个，孕期激素导致的脑部发育异常也会卖下精分*，虽然说精分受基因影响可能比其它精神疾病要强，但好歹还是只是功能性的，目前还木有确定的病因，至少说是因为脑结构改变引起的，不过这种改变却不一定是由基因决定的，对精分症状的各种双生子研究都能说明这一点，随便kick out一个基因有可能是致命的说~~想法很不错，现实很残忍~治疗精分目前是在控制阳性症状的同时改善阴性症状，提高病患的社会功能追问你是医生还是学者啊？

追答学生诶=。=话说我还想做精分的基因研究呢~不过好难的说

TALEN靶向基因敲除或基因敲入 治疗精神分裂症

TALEN靶向基因敲除或基因敲入治疗精神分裂症